Majoritatea tratamentelor pentru cele 47 de maladii genetice rare care pot fi controlate în prezent prin medicaţie au ieşit pe piaţă în ultimele decenii, multe dintre ele chiar după 2000. Datorită cheltuielilor cu cercetarea, dar şi profitând de statutul de monopol, fiind unicul tratament în unele cazuri, preţurile medicamentelor orfane sunt colosale. La preţurile actuale există boli, cum e Fabry, la care tratamentul unui singur pacient pe durata unei vieţi medii de 70 de ani ajunge la 14 milioane de euro . Fără aceste medicamente suferinzii de boli genetice rare ar fi morţi.

Într-un stat sărac ca România, companiile farmaceutice de medicamente orfane au obiceiul să "adopte bolnavi cu boli rare" ca ulterior să fie mai uşor acceptate ca furnizori naţionali de medicamente pentru ceilalţi pacienţi. Astfel, o companie americană oferă medicaţie gratuită încă din 2004 unor pacienţi români care suferă de boala Gaucher (n.r.boala se caracterizează prin acumularea anumitor lipide în mod excesiv la nivelul ficatului, splinei, maduvei osoase şi, mai rar, a creierului, ducând la complicaţii majore şi moarte prematură). În ultimii 7 ani compania americană a inclus în programul său de donaţii 14 pacienţi români bolnavi de Gaucher, reprezentând mai bine de o treime din numărul total de pacienţi aflaţi sub tratament din România. Bugetul de sănătate plăteşte medicaţia pentru alţi 24 de pacienţi cu Gaucher, în valoare de aproximativ 3.000.000 Euro. Un alt tânăr de 27 de ani cu sindrom Hunter din Baia Mare a fost inclus în adolescenţă într-un studiu clinic cu durata de doi ani, desfăşurat în Germania de către singurul producător al tratamentului pentru Hunter încă înainte de punerea pe piaţă a medicamentului.

Ulterior compania britanică l-a menţinut pe tânărul maramureşean într-un program umanitar prin care i-au donat în ultimii 6 ani medicamente de 2 milioane de dolari.